在西欧,有超过5700万人患有OA。长期以来,OA被认为是老年人的 "磨损 "状况,但现在人们知道,OA是一种高度复杂的整个关节的疾病,影响了很大一部分65岁以下的人口。
OA通常是随着时间的推移而发展成为一种慢性疾病,涉及关节的所有组织,包括骨、韧带、软骨、脂肪和关节内的组织。虽然身体的任何关节都可能受到影响,但最常引起的是膝关节、手和髋关节。主要症状包括
- 慢性疼痛
- 僵硬
- 肿胀
- 灵活性和机动性有限
在临床上,OA的特点是关节软骨的损失,骨骼的重塑,以及相关的炎症,此外还影响构成关节的所有其他组织。
OA是无法治愈的,而目前的治疗方案往往是昂贵和低效的。因此,迫切需要了解这种退行性疾病的原因和潜在机制,以开发新的、更有效的和个性化的治疗方法,以减轻疼痛和延缓疾病的发展。更重要的是,由于该疾病的严重程度因病人而异。虽然有些人在他们的福祉和日常生活中只面临轻微的限制,但其他人受到严重疼痛的影响,需要持续的护理。
目前的OA治疗建议,从非药物措施到药膏和药片或注射,取决于OA疼痛的严重程度。手术可以被看作是 "最后 "的治疗方案,以防所有其他的治疗方案都失败,或关节的损害是如此严重,以至于没有其他治疗方法。然而,所有这些措施只能减缓退行性关节炎的进展。另外,服用药物往往只显示出有限的成功,同时还可能导致胃部并发症和其他潜在的不良副作用。
目前的研究认为,对OA的理解有了范式的转变,从认为它是由软骨磨损引起的纯粹的机械性疾病,转变为涉及生物力学、炎症和免疫系统的高度复杂病理。因此,OA是一个多因素和多组织的疾病,其中风险因素如年龄、性别、肥胖和基因起着重要作用。
面对不良的OA治疗反应和结果,最近的治疗策略已经引起了人们对基因治疗的关注。后者代表了一种有前途的治疗途径,因为它专门针对致病基因,从而能够实现更加个性化和以病人为中心的治疗方法。基于基因的纳米治疗策略之一是围绕所谓的小干扰RNA(siRNA)。
沿着这一思路,SINPAIN--一个包括9个国家和12个调查中心的国际项目--寻求推进基于RNA的治疗膝关节OA的疗法,重点是使用siRNA。这种特殊的核酸方式,一旦直接引入患者的特定组织,就能使致病基因沉默。
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